«Детей-бабочек» в США разрешили лечить собственными трансгенными клетками
![]()
N + 1; Abeona Therapeutics Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению первую терапию рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза с помощью собственных генно-модифицированных клеток кожи пациента, говорится в пресс-релизе компании Abeona Therapeutics. Рецессивный дистрофический буллезный эпидермолиз — самая тяжелая форма буллезного эпидермолиза. Это наследственное заболевание связано с дефектом гена COL7A1, кодирующего альфа-цепи коллагена VII типа, который формирует якорные фибриллы в базальной мембране, соединяющей дерму и эпидермис. Оно проявляется уже в раннем детстве и характеризуется крайней нестабильностью кожи, которая при минимальном воздействии отходит с образованием пузырей, из-за чего пациентов образно называют "дети-бабочки". Такие раны обычно покрывают десятки процентов поверхности тела и могут не заживать годами, значительно снижая качество жизни и ее продолжительность. В мае 2023 года FDA одобрило первую генную терапию дистрофического буллезного эпидермолиза — препарат беремаген геперпавек, который представляет собой рабочую версию COL7A1 на герпесвирусном векторе и наносится на кожу еженедельно в виде геля. Разработанный Abeona Therapeutics прадемаген замикерацел (pz-cel, пизи-цел, EB-101, торговое название Zevaskyn) представляет собой первую клеточную терапию рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза. Для ее проведения у пациента с помощью пункционной биопсии забирают клетки кожи (кератиноциты), очищают их, трансдуцируют рабочим геном COL7A1 на ретровирусном векторе и выращивают из них клеточные листы, синтезирующие нормальный коллаген VII типа. Их используют для единовременного закрытия кожных дефектов, одного листа хватает примерно на 40 квадратных сантиметров. В ходе мультицентровых открытых рандомизированных контролируемых испытаний третьей фазы VIITAL пизи-цел использовали для закрытия 43 обширных хронических ран у 11 пациентов, столько же схожих кожных дефектов у тех же пациентов лечили обычными методами в качестве контроля. Через полгода заживление на 50 и более процентов наблюдалось у 81 процента ран в основной группе и 16 процентов — в контрольной (p < 0,0001). Побочные эффекты наблюдались менее чем в пяти процентах случаев и в основном представляли собой боль и зуд во время процедуры. Более ранние испытания фазы 1/2a показали, что эффект терапии аутологичными ГМ-клетками сохраняется длительно — срок наблюдения за их участниками составил 4–8 лет (медианно 6,9 года).![]()
Пример терапии пизи-целомN + 1; Abeona Therapeutics Планируется, что пизи-цел станет доступным в аттестованных клинических центрах США в третьем квартале 2025 года. Полная инструкция по его применению уже опубликована. О первом случае экспериментальной пересадки трансгенной кожи девятилетнему пациенту с буллезным эпидермолизом и перспективах лечения этого заболевания можно почитать в материале "Новая кожа для "бабочки"".
30 апреля 2025, 21:16
N + 1; Abeona Therapeutics Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению первую терапию рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза с помощью собственных генно-модифицированных клеток кожи пациента, говорится в пресс-релизе компании Abeona Therapeutics. Рецессивный дистрофический буллезный эпидермолиз — самая тяжелая форма буллезного эпидермолиза. Это наследственное заболевание связано с дефектом гена COL7A1, кодирующего альфа-цепи коллагена VII типа, который формирует якорные фибриллы в базальной мембране, соединяющей дерму и эпидермис. Оно проявляется уже в раннем детстве и характеризуется крайней нестабильностью кожи, которая при минимальном воздействии отходит с образованием пузырей, из-за чего пациентов образно называют "дети-бабочки". Такие раны обычно покрывают десятки процентов поверхности тела и могут не заживать годами, значительно снижая качество жизни и ее продолжительность. В мае 2023 года FDA одобрило первую генную терапию дистрофического буллезного эпидермолиза — препарат беремаген геперпавек, который представляет собой рабочую версию COL7A1 на герпесвирусном векторе и наносится на кожу еженедельно в виде геля. Разработанный Abeona Therapeutics прадемаген замикерацел (pz-cel, пизи-цел, EB-101, торговое название Zevaskyn) представляет собой первую клеточную терапию рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза. Для ее проведения у пациента с помощью пункционной биопсии забирают клетки кожи (кератиноциты), очищают их, трансдуцируют рабочим геном COL7A1 на ретровирусном векторе и выращивают из них клеточные листы, синтезирующие нормальный коллаген VII типа. Их используют для единовременного закрытия кожных дефектов, одного листа хватает примерно на 40 квадратных сантиметров. В ходе мультицентровых открытых рандомизированных контролируемых испытаний третьей фазы VIITAL пизи-цел использовали для закрытия 43 обширных хронических ран у 11 пациентов, столько же схожих кожных дефектов у тех же пациентов лечили обычными методами в качестве контроля. Через полгода заживление на 50 и более процентов наблюдалось у 81 процента ран в основной группе и 16 процентов — в контрольной (p < 0,0001). Побочные эффекты наблюдались менее чем в пяти процентах случаев и в основном представляли собой боль и зуд во время процедуры. Более ранние испытания фазы 1/2a показали, что эффект терапии аутологичными ГМ-клетками сохраняется длительно — срок наблюдения за их участниками составил 4–8 лет (медианно 6,9 года).
Пример терапии пизи-целомN + 1; Abeona Therapeutics Планируется, что пизи-цел станет доступным в аттестованных клинических центрах США в третьем квартале 2025 года. Полная инструкция по его применению уже опубликована. О первом случае экспериментальной пересадки трансгенной кожи девятилетнему пациенту с буллезным эпидермолизом и перспективах лечения этого заболевания можно почитать в материале "Новая кожа для "бабочки"".